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第一百八十二章 个体化基因治疗的曙光

分研发成本了。

        于是,没过多久,众筹活动圆满结束,总共募集到近六千万的资金,而三清也宣布,将成立专门的渐冻症研发小组,争取早日研发出基因药物。

        这不是科研项目的第一次众筹,但却是基因药物的第一次众筹。

        众筹的成功无疑刺激到了其他罕见病患者,他们也开始有样学样,纷纷在龙图上面发起了众筹。

        众筹成功的话,这笔资金会成为三清的研发赞助费,如果失败的话,资金会原路退回用户账号。

        所以患者们也非常放心,他们只想早点促成三清对自身疾病的基因药研发。

        毕竟,谁不想像sma和menkes患者一样,几针下去,彻底解除痛苦呢。

        只不过,并不是所有的众筹都能立即成功的,三清选择下一个研发目标,无疑有自己的标准,暂时不符合的,只能是先慢慢等待着。

        随着众筹和投票等活动的推进,罕见病患者的甄别和寻找这一问题,正在逐步得到解决。

        相比常见病和慢病的疾病管理,罕见病患者对服务具有更大的黏性,有的患者也会自发搭建平台,互帮互助,互通信息,科普药品,并分享好的医生给病友认识。

        龙图做为国内首家完全服务于患者的平台,不但提高了病人对疾病的认知,让病人能够早作诊断,早日治疗,还让病人们团结起来,发出自己的声音,对药企的药物研发有了一定的影响。

        从没有这么一刻,病人们发现,自己团结起来所展现出来的力量,竟然这么强大。

        而传说中的个体化基因治疗,竟然离自己如此之近。

        就在三清闯入罕见病领域,开疆辟土,斩获颇丰的时候。

        全球药企也在盯着这一片未开垦的处女地,提前布局,加速跑马圈地。

        要知道,罕见病的用药越是艰难,对医药企业而言,这个赛道上蕴藏着的机会也就越多。

        从市场规模的角度看,与已经厮杀成一片红海的肿瘤领域相比,罕见病是个巨大的蓝海,市场潜力惊人。

        各大跨国药企都在前赴后继研发孤儿药,比如诺华,罗氏,拜耳,辉瑞,武田等。

        与其他疾病相比,孤儿药研发相对高投入,低风险,产出也较高,这一点在海外市场已经被反复验证过。

        不少罕见病的患病人数,比一些关注度很高的肿瘤瘤种,如白血病,黑色素瘤之类的更高。而且罕见病大多为慢性病,患者多数需要终身服药,平均用药周期远超肿瘤药品。

        行业报告显示,国内罕见病赛道正在腾飞前夜,预估市场规模5-10年内会突破100亿美元,而这也仅仅占全球罕见病市场的3%-5%,或者仅相当于鹰国孤儿药市场2020年规模的10%。

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